以臨床需求為導(dǎo)向，合源生物致力打造安全有效、患者可及的免疫細胞治療產(chǎn)品
100年以前，人類的平均壽命不超過35歲。在這期間，人們通過提高農(nóng)副產(chǎn)品的供應(yīng)量，以及抗生素的使用成功將平均壽命提高到70歲以上。100年后，醫(yī)學(xué)的進步使得世界大部分地區(qū)的人們不再受到來自結(jié)核、瘧疾等重大感染性疾病的威脅，人類健康依然面臨挑戰(zhàn)。
由于擁有隱匿性發(fā)病、易轉(zhuǎn)移、生存周期短等特點，腫瘤成為了目前醫(yī)學(xué)界、產(chǎn)業(yè)界、學(xué)術(shù)界面臨最棘手的問題?，F(xiàn)有的大多數(shù)療法也只能延長腫瘤生存期，甚至有消極者認為人類在未來100年也不能攻克癌癥。直到car-t療法的出現(xiàn)，才使得腫瘤的治愈似乎成為了可能。
9年時間，car-t療法從實驗室走到了產(chǎn)業(yè)，諾華、凱特的產(chǎn)品先后獲批，全球有750個臨床研究正在進行中。無論是誰，都希望這一類產(chǎn)品能夠早日在臨床大規(guī)模使用，但受制于價格、工藝等條件，car-t細胞治療在臨床使用仍面臨挑戰(zhàn)。
在日前合源生物組織召開的首屆科學(xué)顧問委員會細胞治療研討會上，這些問題也成為了專家們討論的重點。圍繞免疫細胞治療研發(fā)面臨的問題和挑戰(zhàn)，與會專家在基礎(chǔ)研究、藥理毒理研究、工藝開發(fā)與生產(chǎn)、臨床方案設(shè)計與注冊等方面提出了諸多極具參考價值的意見及建議。參加此次研討會的專家嘉賓有：
王建祥教授（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院/血液學(xué)研究所）
王剛博士（藥明生物副總裁、前美國fda資深政策顧問、前中國cde首席科學(xué)家）
王品教授（美國南加州大學(xué)）
王敏教授（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院/血液學(xué)研究所）
蘭寶石先生（中國農(nóng)工民主黨中央生物技術(shù)與藥學(xué)工作委員會）
劉德龍教授（美國紐約醫(yī)學(xué)院）
孫云霞女士（北京昭衍新藥研究中心股份有限公司）
邱錄貴教授（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院/血液學(xué)研究所）
宋永平教授（河南省腫瘤醫(yī)院）
姚樹元博士（藥明康德無錫生基醫(yī)藥科技有限公司）
姚毅博士（前美國fda臨床審評官）
合源生物是一家專注于創(chuàng)新免疫細胞治療研發(fā)的新型生物科技公司，致力于打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產(chǎn)品，以盡早、最廣泛地惠及患者。
隨著國際car-t細胞治療基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用的不斷發(fā)展以及國內(nèi)注冊法規(guī)的不斷完善，合源生物正積極加速推進免疫細胞治療產(chǎn)品臨床注冊并布局未來研發(fā)管線。
開發(fā)安全有效、患者用得起的免疫細胞治療產(chǎn)品
提到car-t的產(chǎn)業(yè)化，價格始終是繞不開的話題。諾華公司的kymriah定價47.5萬美元，吉利德yescar定價37.3萬美元。即便不考慮住院費用，car-t細胞治療的價格就讓多數(shù)人望而卻步。
“成本要壓下來，讓大部分患者用得起，這是car-t治療行業(yè)將持續(xù)面臨的挑戰(zhàn)。”合源生物董事長何為無博士這樣表示。
合源生物董事長何為無博士
在何為無博士看來，car-t細胞治療研究成果已經(jīng)展現(xiàn)卓越的安全性和臨床有效性，“價格”將是免疫細胞治療公司所面臨的最大挑戰(zhàn)。這也是合源生物要解決的重要問題，何為無博士希望通過合源生物為中國患者帶來高治療、低成本的免疫細胞治療產(chǎn)品。他強調(diào)：“藥品開發(fā)是一個非常漫長的工作，一定要下定決心，做好跑馬拉松的準備，要有執(zhí)著的信念?！?br>好的產(chǎn)品源自扎實的基礎(chǔ)科學(xué)研究，是高質(zhì)量的基礎(chǔ)保障，尤其在腫瘤治療領(lǐng)域?？茖W(xué)技術(shù)的突破帶來治療模式和療效的突破，最終為患者提供更好的服務(wù)。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）是血液腫瘤基礎(chǔ)研究和治療的翹楚，具有頗多開創(chuàng)性工作。
以car-t細胞治療為代表的免疫細胞療法將成為腫瘤治療的重要工具。何為無博士強調(diào)，合源生物將以患者獲益為核心價值，強化公司運營管理，加強同政府及藥監(jiān)部門的溝通合作，多方協(xié)作共同努力而最終讓中國患者用上安全、高效、可及的免疫細胞治療藥物。
以臨床需求為導(dǎo)向，構(gòu)建創(chuàng)新型研發(fā)管線
我國非霍奇金淋巴瘤的年發(fā)病率大約為3.76/10萬人，而急性淋巴細胞白血病的年發(fā)病率則大約0.67/10萬。這些患者通常采用化療或者藥物聯(lián)合治療，但對復(fù)發(fā)性和難治性all及nhl患者而言，他們在臨床上很難在找到有效的治療方式。
car-t免疫細胞治療這一突破性療法的問世，為這些患者帶來了生存與治愈希望。
合源生物ceo呂璐璐博士
合源生物ceo呂璐璐博士介紹，合源生物以car-t細胞治療為切入點，推進并建立了產(chǎn)業(yè)化模式，同時也在推動后續(xù)產(chǎn)品不斷發(fā)展。其首個目標是盡快推動第一款產(chǎn)品cnct19上市，從而實現(xiàn)中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）科研成果的產(chǎn)品轉(zhuǎn)化，造福更多患者。
未來，合源生物將依托自主與合作研發(fā)的模式，構(gòu)建創(chuàng)新性研發(fā)管線。
cd19 car-t（cnct19）是合源生物第一階段的重要產(chǎn)品。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院（血液病醫(yī)院）王建祥教授詳細介紹了血液學(xué)研究所cd19 car-t（cnct19）的研究背景和歷程，以白血病細胞對t細胞的激活機制為基礎(chǔ)，闡述了血液學(xué)研究所從自主研發(fā)抗cd19特異性單鏈抗體到國際開創(chuàng)性應(yīng)用這一抗體修飾白血病細胞激活t細胞，再到修飾t細胞（也就是cd19 car-t細胞）殺傷白血病細胞這一歷經(jīng)多年的研究歷程。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授
王建祥教授指出，car-t研發(fā)過程中離不開抗體的選擇和應(yīng)用。血液學(xué)研究所是最早使用抗體對白血病細胞進行標記這一技術(shù)的研究機構(gòu)之一，在血液學(xué)研究所自主開發(fā)的200余種白血病相關(guān)抗體中，抗cd19單鏈抗體是其中最突出的抗體之一。
cd19 car-t（cnct19）便是利用這一抗體開發(fā)出的靶向cd19的car-t細胞，其在體外及動物實驗中展現(xiàn)出卓越的腫瘤殺傷作用。
在此基礎(chǔ)上，血液學(xué)研究所于2016年開始開展cd19 car-t（cnct19）針對all及nhl的探索性臨床研究，臨床研究結(jié)果顯示出較好的安全性和有效性，與國際已發(fā)表數(shù)據(jù)具有可比性。2018年10月中國cde正式受理cnct19的新藥申請。
王建祥教授強調(diào)，cnct19是中國自主研發(fā)的cd19 car-t細胞，他希望通過多方合作，共同推動這一成果轉(zhuǎn)化，盡早惠及患者。
目前全球各地都在加快car-t細胞治療研發(fā)工作。2019年的最新統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，在研的car-t治療臨床登記中心共750個，中國和美國占據(jù)總量的近70%，中國的細胞治療產(chǎn)業(yè)化進程第一次有機會站在了國際高水平的起點上。
car-t細胞治療研究是一場全球競爭，合源生物將不斷優(yōu)化產(chǎn)品工藝、制定產(chǎn)品標準，從而確保產(chǎn)品質(zhì)量的質(zhì)量、降低產(chǎn)品價格。同時也將通過團隊建設(shè)和技術(shù)建設(shè)，進一步提升公司的全球競爭力。
“這是歷史賦予的寶貴機遇，應(yīng)盡全力加速推進這一產(chǎn)業(yè)化的進程，實現(xiàn)中國在免疫細胞治療領(lǐng)域的歷史性彎道超車?！?呂璐璐這樣說道。
據(jù)了解，除了cd19 car-t細胞細胞治療，合源生物還有多款多靶點產(chǎn)品正在研究中，其中包括spd-1/cd19 car-t和cd19/cd22 雙特異性car-t雙靶點產(chǎn)品。
不是一個人的獨奏，免疫細胞治療產(chǎn)業(yè)化仍需多方努力
來自美國紐約醫(yī)學(xué)院的劉德龍教授指出：“免疫細胞治療是當前全球研究的熱點，新靶點、新技術(shù)、新工藝不斷涌現(xiàn)。”他對car-t細胞治療的未來發(fā)展前景及方向進行了展望，并從臨床醫(yī)生的角度去闡述了如何將car-t細胞做成真正臨床需求的產(chǎn)品以及對于成本控制的考量。
最后，龔虹嘉先生從投資人角度分析了國內(nèi)外新藥研發(fā)的大勢。他指出在過去幾十年，中國經(jīng)濟飛速發(fā)展，各領(lǐng)域科學(xué)技術(shù)也不斷躋身前沿，未來的發(fā)展變化超乎想象。
龔虹嘉相信，開發(fā)出高效、價格可控、面向普通大眾的免疫細胞治療產(chǎn)品將是公司追求的最終目標。但這一目標， 并非單獨依靠企業(yè)研發(fā)就能實現(xiàn)的，還需要科學(xué)家、企業(yè)管理者以及各界相關(guān)人士各方參與，各方資源整合。
正如何為無博士所言，免疫細胞治療產(chǎn)品的開發(fā)不是一個人的獨奏，而是需多方協(xié)作、共同奏響的交響樂。
*文中圖片由受訪企業(yè)提供。
文 | 周夢亞
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